El 5 de mayo salieron desde el aeropuerto de Ezeiza rumbo a China, llenos de incertidumbre. Volvieron un mes después, distintos y esperanzados. En esos treinta días no sólo conocieron una cultura diferente, sino que además recibieron una inyección que les puede cambiar la vida.
Siete adolescentes argentinos casi ciegos debido a una enfermedad degenerativa de la vista se convirtieron en los únicos pacientes occidentales en participar de la fase 3 del ensayo clínico de una prometedora terapia génica que, de comprobarse efectiva, significará la cura de un mal que hasta el momento no tenía tratamiento.
Los siete varones que viajaron a China –uno de Mendoza y el resto de la Provincia y la Ciudad de Buenos Aires– tienen una enfermedad que se hereda por vía materna llamada neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL), caracterizada por manifestarse en la adolescencia de manera súbita.
“Es algo muy dramático porque afecta a chicos de entre 15 y 25 años aparentemente sanos, que un día se van a dormir y amanecen casi ciegos”, describe Marcela Ciccioli, bióloga genetista y presidenta de una asociación civil que agrupa a pacientes y padres de niños con enfermedades oftalmo-degenerativas.
Fue gracias a su gestión que se logró la inclusión de los jóvenes argentinos en el ensayo que se realiza en el Tongji Hospital de Wuhan, en coordinación con la Huazhong University of Science and Technology de China, bajo la dirección del reconocido científico Bin Li.
“Antes de ponernos en contacto con él le solicitamos a la Comisión Asesora en Terapias Celulares y Medicina Regenerativa del Ministerio de Ciencia de la Nación que evaluara el protocolo de investigación. No sólo su respuesta fue favorable, sino que además desde el Ministerio gestionaron una parte de los gastos para el traslado de los chicos y sus acompañantes a China”, señala Ciccioli, y resalta: “Todo el tratamiento fue gratuito”.
Protocolo
De ser aprobado, el tratamiento que evalúan en China se convertiría en el segundo para evitar la ceguera hereditaria con estaforma de abordaje que está dando sus primeros pasos.
Fuente: PERFIL
