Una sola proteína con mal comportamiento, llamada TDP-43, está detrás del 97% de los casos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y el 45% de los diagnósticos de demencia frontotemporal.
Investigadores de la Universidad de Pittsburgh, en Estados Unidos, han encontrado una forma de atrapar TDP-43 para que no forme grupos tóxicos que puedan causar neurodegeneración.
Un nuevo estudio, publicado en ‘Neuron’, muestra cómo se puede recrear la patología de TDP-43 en el laboratorio y cómo un oligonucleótido, una cadena corta de ARN, creada para imitar el mecanismo protector natural de las células, puede rescatar a las neuronas de la acumulación de TDP-43.
“El problema es que la gran mayoría de los pacientes con trastornos neurodegenerativos no tienen mutaciones específicas”, señala el autor principal Christopher Donnelly, profesor asistente de Neurobiología y director científico del Centro LiveLikeLou para la Investigación de ELA en el Instituto del Cerebro de la Universidad de Pittsburgh.
“En lugar de atacar el gen que causa la enfermedad en un subconjunto de pacientes, nos dirigimos a las proteínas que se agrupan en casi todos. Eso nunca se ha hecho antes”, subraya.
Donnelly y su equipo tuvieron que reproducir la patología TDP-43 en células humanas cultivadas, una “enfermedad en un plato”, por lo que desarrollaron un sistema que utiliza pulsos de luz para poner estas proteínas juntas en bolitas venenosas. El método era tan efectivo que podían ver a las células morir frente a sus ojos.
Este mismo enfoque de “enfermedad en un plato” también podría aplicarse a otras proteínas conocidas por sus grupos neurotóxicos, como Tau en la enfermedad de Alzheimer y alfa-sinucleína en la enfermedad de Parkinson.
“Parece ser lo mismo que sucede en todas estas enfermedades –afirma el autor principal Jacob Mann, estudiante graduado en el laboratorio de Donnelly–. Todavía no sabemos por qué sucede, pero si podemos alcanzar ese punto de convergencia y detenerlo allí, creemos que sería aplicable a muchos pacientes”.
Fuente: Consenso Salud
